RocketPharmaceuticals は、
ダノン病 の遺伝子治療薬であるRP-A501について、安全性と有効性を示す長期第1相試験結果を発表しました。評価可能な6人の患者全員が、心筋LAMP2タンパク質の発現、LV質量指数の≥10%の減少、心不全の症状、生活の質、および最大60か月持続するバイオマーカーの大幅な改善を示しました。この治療法は忍容性が高く、ほとんどの有害事象は軽度または中等度でした。
RocketPharmaceuticalsとは
RocketPharmaceuticals は、
ダノン病 の遺伝子治療薬であるRP-A501について、安全性と有効性を示す長期第1相試験結果を発表しました。評価可能な6人の患者全員が、心筋LAMP2タンパク質の発現、LV質量指数の≥10%の減少、心不全の症状、生活の質、および最大60か月持続するバイオマーカーの大幅な改善を示しました。この治療法は忍容性が高く、ほとんどの有害事象は軽度または中等度でした。
