FDAは、再発/難治性(r / r)B細胞前駆性急性リンパ芽球性白血病(ALL)の成人患者に対して、米国でAucatzylとして販売されているAutolus Therapeuticsのobecabtagene autoleucel(obe-cel)に承認を与えました。
Aucatzylは、安全性に重大な懸念がある特定の医薬品に対して、医薬品の利益がリスクを上回るようにするために使用されるリスク評価・緩和戦略プログラム(REMS)を必要とせずに、FDAによって承認された最初のCAR-T療法となりました。
Aucatzylとは?
Aucatzylは、既存のCD19 CAR-T療法の限界に対処するために設計されたCD-19標的CAR-T細胞の治験療法です。独自の高速ターゲット結合オフレートにより、プログラムされたT細胞の過剰な活性化が最小限に抑えられ、毒性とT細胞の枯渇が減少します。
主なデータのハイライト
この承認は、第1/2相FELIX試験の有望なデータに基づいており、以下が実証されています。
評価可能な患者では、3か月以内に42%の完全寛解(CR)率。
全奏効率(ORR)は76%です。
CRおよびCR不完全回復(CRi)率はそれぞれ54.3%および21.3%であった。
奏効期間中央値(DOR):14.1カ月(95%CI:5.9-評価不能)。
主要な副作用率、特にサイトカイン放出症候群(CRS)および免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群(ICANS)は、他のCAR-T療法と比較して低いか、管理しやすいです。グレード3のCRSは患者のわずか3%にしか発生しなかったが、グレード3のICANSは7%で報告された。
重要性について
この承認は、CAR-Tの展望に重要な追加となります。
米国だけでも毎年約3000人の新しい成人ALL症例があり、成人患者の約15〜30%が初期治療後に再発します。
承認されたCAR-T療法のほとんどは、主に小児ALLまたはその他の血液がんを対象としています。Aucatzylの承認は、歴史的に生存率が低かった、十分なサービスを受けていない人々に貴重な治療オプションを提供します。
この承認により、再発/難治性の症例に対する早期のCAR-T介入が促進され、患者の転帰が改善する可能性があります。
このような称賛を受けた承認は、投資セクターでより多くの注目を集め、CAR-Tの製造能力、インフラストラクチャ、および治療オプションを改善するための関心とリソースを刺激する可能性もあります。
EUと英国を見据えて(日本も是非ご検討ください..)
成人のr / r ALLにおけるobe-celの販売承認申請(MAA)は、現在、EUおよび英国の規制当局によって審査されています。
この提出物は、2024年3月にEMAに、2024年8月に英国MHRAに受理され、2025年半ばから後半にかけて承認される可能性があります。
