今年ももうすぐ終わりますが、CGT分野でのFDAの承認は止まりません。
先週Autolus Therapeutics 再発/難治性B細胞性急性リンパ芽球性白血病の細胞療法であるAucatzylが承認を受けました。
これも先程投稿しましたが、昨日、PTC Therapeutics, Inc. は超希少疾患であるAADC欠損症の遺伝子治療薬であるケビリディの承認を発表しました。これは脳に直接投与される最初の遺伝子治療でもあります。
この2つの承認により、FDA承認を受けたCGTは40の大台に乗りました！！！
治療領域は次のとおりです。
血液内科 (21)
腫瘍学 (6)
神経内科 (5)
皮膚科 (3)
免疫不全
内分泌学
眼科 (1)
筋骨格系 (1)
美的 (1)
