イ)LyellImmunopharma は ImmPACT Bio の買収に合意し、デュアルターゲティングCD19/CD20 CAR T細胞候補IMPT-314のパイプラインを強化しました。この買収は、次世代のCAR-T療法を優先し、他の候補薬の開発を中止することを目的としています。IMPT-314の初期臨床試験データは近日中に発表され、2025年に重要な試験が予定されています。この取引は、現金と株式で3,000万ドルと評価され、2024年第4四半期に完了する予定で、ライエルの現金準備金は2027年までの事業を支えると予測されています。
ロ) ModalisTherapeutics は、先天性筋ジストロフィー1A型(LAMA2-CMD)の治療を目的とした精密医療であるMDL-101について、FDAから希少疾病用医薬品の指定を受けています。この指定は、現在承認された治療法がない米国のLAMA2-CMD患者が20万人未満で罹患している希少疾患の治療薬の開発を支援するものであり、MDL-101は、LAMA2タンパク質の不在によって引き起こされる欠損を補うためにLAMA1遺伝子を活性化することを目指している。
ハ) InteriusBioTherapeutics は、CD20陽性B細胞悪性腫瘍を標的とする新規のin vivo CAR遺伝子治療薬INT2104に対して、第1相臨床試験であるINVISEの最初の患者に投与しました。このファースト・イン・クラスの治療法は、患者の体内でCAR-T細胞とCAR-NK細胞を生成することを目指しており、プレコンディショニングや長い製造プロセスの必要性を排除します。暫定的な安全性と概念実証データは、2025年初頭の科学会議で発表される予定です。
二) SangamoTherapeutics, Inc. は、FDAとの協議の結果、ファブリー病に対する遺伝子治療薬であるisaralgagene civaparvovec(ST-920)の迅速承認のための規制経路を確保しました。この治療法の承認は、進行中の第1/2相STAAR試験のデータに基づいて行われます。この開発により、2025年後半にBLAの申請が可能になり、タイムラインが約3年大幅に短縮され、追加の臨床試験が不要になります。この経路を裏付ける結果は、2025年前半に期待されています。
ホ) キャシー・ホーチュル州知事は、ロングアイランドのナッソー郡に4億3,000万ドルを投じたCGTイノベーションハブ「New York BioGenesis Park」の立ち上げを発表しました。歴史的な1億5,000万ドルの州投資(このような施設としては全米最大)により、このハブは命を救う治療法の研究、開発、商業化を推進します。このイニシアチブは、ニューヨークをCGTのリーダーとして位置付け、高度なスキルを持つ雇用を創出し、イノベーションを促進し、多様なコミュニティ全体で患者ケアを強化することを目的としています。
極論ですが、大方細胞遺伝子治療でしか治せない病気しかもう残っていないのではないでしょうか。この領域にてトランスレーショナルリサーチ、或いはCMC関連にて専門性を極めていきたい方のご連絡を待ちしております。
特にiPSかMSC に明るい方でしたら、日米において、かなり多くの案件をご紹介可能です。
