イ) テキサス大学MDアンダーソンがんセンターは、8,000万ドル以上の資金を投じてInstitute for Cell Therapy Discovery & Innovationを立ち上げました。この研究所は、バイオテクノロジーおよび製薬パートナーと協力して、がん、自己免疫疾患、感染症の細胞治療法の開発に注力します。このイニシアチブは、入院期間とコストを削減するために、アクセス可能な既製の細胞治療を作成することを目的としています。同センターは、さらなる研究と臨床試験を支援するための1億5,000万ドルの資金調達目標に向けて取り組んでいます。
ロ）AtamyoTherapeutics は、四肢帯型筋ジストロフィー2C/R5型(LGMD2C/R5)を標的とする遺伝子治療薬であるATA-200についてFDAからIND認可を受け、米国での第1b/2b相臨床試験に入ることができました。この治療法は、進行性の筋力低下につながるこの衰弱性の小児疾患を治療するための機能的な遺伝子を送達することを目的としています。Atamyoは、年末までに米国初の試験施設を開設し、2024年第4四半期に登録を開始する予定です。
ハ) BeliefBiomed は、FDAがデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の遺伝子治療薬BBM-D101に希少疾病用医薬品および希少小児疾患の指定を付与したと発表しました。組換えAAV遺伝子治療薬であるBBM-D101は、治療用遺伝子を筋肉組織に送達するように設計されており、すでに臨床試験が行われています。
