REGENXBIO と日本新薬は、MPS IIおよびMPS Iの潜在的な遺伝子治療薬であるRGX-121およびRGX-111を開発および商業化するためのパートナーシップを発表しました。REGENXBIOは、1億1000万ドルの前払い、最大7億ドルのマイルストーン、およびロイヤルティを受け取り、製造をリードし、日本新薬は米国とアジアの商業化を担当します。RGX-121は2025年にFDAの承認を受ける可能性があり、RGX-111は有望なフェーズ1/2の結果を示しています。この取引は、規制当局の承認を待って、2025年第1四半期までに完了する予定です。
