Nkarta社は、同種CD19標的 細胞療法NKX019の治験「Ntrust-2」の登録開始と、治験者主導試験（IST）のIND承認を発表しました。
Ntrust-2では、全身性強皮症、筋炎、ANCA関連血管炎の3つのコホートで治療効果を評価。
患者投与は、全身性エリテマトーデスを対象とする「Ntrust-1」とISTでも開始済み。
「Ntrust-1」と「Ntrust-2」の予備データは2025年に公開予定です。
Mesoblast社のRexlemestrocel-L（間葉系前駆細胞療法）は、低形成性左心症候群（HLHS）を対象とした治療として、FDAからRMAT指定を取得しました。
同製品は同種間葉系前駆細胞を使用。
これまでに希少小児疾患指定およびオーファンドラッグ指定も受けています。
Eterna社は、卵巣がんおよび乳がんモデルでリード細胞療法ERNA-101を評価するため、MDアンダーソン癌センターと提携しました。
IPSC由来の間葉系幹細胞 MSCを使用して、IL-7およびIL-15サイトカインを腫瘍微小環境に送達。
目的は抗腫瘍免疫を強化し、IND申請を推進することです。
プラチナ抵抗性卵巣がんやトリプルネガティブ乳がんの治療に焦点を当てています。
Amarna社は、画期的な遺伝子治療プラットフォームNimvec™ AM510の臨床試験製造を進めるため、NorthX Biologicsと戦略的提携を発表しました。
両社は、免疫介在性疾患の治療を目的とした生産プロセスの最適化とスケールアップに取り組みます。
Protara社のTARA-002は、膀胱がん第2相試験で6か月間の完全奏効率（CR）72%を達成しました。
BCG不応答性患者では100%のCRを記録。
副作用はほとんどが軽度で一過性のものでした。
2025年中頃に12か月間のデータを発表予定です。
Exegenesis社のEXG110（ファブリー病治療用遺伝子治療）は、FDAからオーファンドラッグ指定を取得しました。
